Успехи генной терапии могут превратить легкие пациента в
своеобразную живую дышащую фабрику лекарств, которая сможет однажды избавить
его от диабета и гемофилии.
Обычно при помощи генной терапии ученые вводят недостающие гены в ткани,
дефектные по ним. В новом исследовании специалисты из Пенсильванского
университета ввели в легкие мышей ген, отсутствующий у больных гемофилией. За
время эксперимента в легких мышей было синтезировано большое количество так
называемого фактора IX, достаточное для лечения людей. По словам ученых, легкие можно
использовать для накопления любых белков, в том числе инсулина или гормона
роста. Кроме того, исследователи продемонстрировали потенциальную возможность
накопления эритропоэтина, который необходим для образования эритроцитов и
используется при лечении хронической почечной недостаточности.
http://www.nature.com/nsu/020909/020909-5.html
Aurricchio, A. et al. Noninvasive
gene transfers to the lung for systemic delivery of therapeutic proteins. The
Journal of Clinical Investigation, 110,
499 - 504,
(2002).
