Результаты новых работ показывают, что экспериментальная форма генетической
терапии способна помочь в борьбе с серповидно-клеточной анемией.
Серповидно-клеточная анемия является наследственной болезнью, проявляющейся
в том, что красные кровяные клетки приобретают форму серпа, что значительно
уменьшает их способность доставлять кислород в органы и ткани. Эта болезнь особенно
распространена в Африке, а также у выходцев с берегов Средиземного моря. Люди,
страдающие этой болезнью, имеют две дефектные копии гена, ответственного за
синтез гемоглобина. Мутация в этом гене была обнаружена еще в 50-х годах
прошлого века, однако методики лечения этой болезни с помощью генетической
терапии до сих пор не существовало, поскольку этот ген обладает слишком
большими размерами и его невозможно доставить в клетки с помощью вируса. Лишь
сейчас ученым удалось разработать методику, позволяющую использовать вирус для
доставки правильного генетического материала в ткани и органы мышей, страдающих
мышиным аналогом болезни. В ходе экспериментов исследователи сначала уничтожили
костный мозг мышей с помощью радиации, после чего ввели новый, генетически
измененный костный мозг в организм грызунов. Результаты работы, опубликованные
в журнале Science, действительно впечатляют. В одном случае, использование генетической
терапии привело к восьмикратному уменьшению количества серповидных клеток,
тогда как в другом случае эти клетки полностью исчезли. К тому же, в результате
терапии исчезли и другие симптомы анемии - увеличенная селезенка, обезвоживание
кровяных клеток и проблемы с мочеиспусканием. Однако, ученые отмечают, что
методика проведения генетической терапии подобного рода должна быть существенно
улучшена, прежде чем ее можно будет испытывать на людях.
Reuters
Science
2001;294:2368-2371
